Единственият голям недостатък е високата за момента цена на терапията
Генно-базирана терапия с технологията CRISPR направи важна крачка към потенциална алтернатива на ежедневния прием на лекарства за понижаване на холестерола. Американската биотехнологична компания Scribe Therapeutics получи одобрение да започне първа фаза на клинични изпитвания при хора на еднократна процедура, която трайно понижава нивата на „лошия“ холестерол.
Лечението, обозначено като STX-1150, е насочено към пациенти с хиперхолестеролемия - основен рисков фактор за атеросклеротични сърдечно-съдови заболявания. То действа чрез епигенетично потискане на гена PCSK9 в черния дроб, което води до намаляване на нивата на LDL холестерола, без да се извършват необратими промени в ДНК.
За разлика от класическите CRISPR терапии, които „изрязват“ или трайно редактират генетичния код, STX-1150 добавя специфични епигенетични модификации и метилационни маркери върху ДНК в целевия ген. Това заглушава активността му по начин, който при необходимост може да бъде обратим.
„Проектирахме STX-1150 така, че да преодолее много от ограниченията на съществуващите терапии за понижаване на липидите чрез мощно епигенетично заглушаване и да промени съществено начина, по който се управлява сърдечно-съдовият риск за милиони пациенти“, заяви главният изпълнителен директор на Scribe Therapeutics д-р Бенджамин Оукс.
Разработката не е единствената в тази област. Подобни терапии на компании като Verve Therapeutics и CRISPR Therapeutics също се намират в различни етапи на клинични изпитвания, но до момента нито една не е получила пазарно одобрение.
Технологията CRISPR все още е сравнително млада в медицината. Първите значими пробиви датират от 2019 г., а през последните години тя беше използвана за лечение на редки генетични заболявания. През 2024 г. Американската агенция по храните и лекарствата одобри първата CRISPR/Cas9 терапия за сърповидно-клетъчна анемия, което засили очакванията за по-широкото ѝ приложение.
Наред с потенциала обаче остават и сериозни предизвикателства. Генните терапии са изключително скъпи - лечението Casgevy за сърповидно-клетъчна анемия се оценява на около 2,2 млн. долара на пациент. Това поражда въпроси дали еднократна CRISPR терапия за висок холестерол би била достъпна за милионите хора със хронично повишени нива на LDL.
Поддръжниците на технологията посочват, че високата цена често е характерна за първите иновации. Исторически пример е пеницилинът, който при навлизането си на пазара през 40-те години на миналия век е бил изключително скъп, но впоследствие става широко достъпен.
„Навлизането на STX-1150 в клиничните изпитвания е определящ момент не само за Scribe, но и за цялата област на генната медицина“, коментира д-р Оукс. Според него целта е създаване на CRISPR терапии с достатъчна ефективност, прецизност и дълготраен ефект, които да повишат стандарта на лечение, особено при масови сърдечно-метаболитни заболявания.
