14 °C

Учени редактираха гени в човешко тяло

В изключително дързък и единствен по рода си експеримент, учени редактираха човешки гени директно в жива тъкан, в амбициозен опит да излекуват мъж от рядко срещано и инвалидизиращо генетично заболяване.

Докато методът CRISPR нашумя с революционните опити за редактиране на човешки ембриони и инжектиране на хора с генно-модифицирани клетки, тази алтернативна техника представя нов подход – вкарване на генно-модифициращи вируси в кръвта на пациента.

Пациентът - 44-годишния Брайън Мийдокс от Аризона страда от синдром на Хънтър (известен още като мукополизахаридоза II) – сериозно, прогресивно, инвалидизиращо генетично заболяване, причинено от дефицита на ензим, наречен идуронат-2-сулфатаза I2S.

Заради генна мутация, хората със синдрома на Хънтър, не успяват да разградят правилно големите захарни молекули гликозаминогликани (GAG), които се натрупват в организма и причиняват редица тежки здравословни проблеми, инфекции и физически аномалии и в крайна сметка водят до драстично намалена продължителност на живота.

 В случая с Мийдокс, усложненията довели до 26 операции, с които били отстранени проблеми като херния, кости, притискащи гръбначния стълб, слухови и зрителни увреждания.

“Претърпявах по една операция на година”, казва Мийдокс. Миналата година той едва не умрял от бронхит и пневмония.

“Давех се в собствените си секрети, не можех да ги изкашлям”

В опит да излекуват напълно генетичното заболяване, учените подложили мъжа на интравенозна инфузия в продължение на 3 часа.

Експерименталното лечение, наречено SB-913, включва техника за редакция на гени, позната като цинкови пръстови нуклеази, при която генно-модифицирани вируси доставят милиарди коригиращи гени в ДНК-то на чернодробните клетки на пациента.

Функционално подобна генна терапия съществува от десетилетия, но това, което отличава SB-913 от останалите, е прецизността.

 Въпреки напредъка, никой не знае със сигурност какво ще се случи с Мийдокс от тук нататък, но изследователите се надяват да изпробват техниката върху други 30 възрастни пациенти, за да проверят безопасността на процедурата SB-913.

След това плановете са терапията да се използва за лечение на деца със синдром на Хънтър и други подобни заболявания, които ще могат да се възползват от ранното лечение, преди да се се появили най-лошите и опасни симптоми

Според изследователите, е нужно да се коригират едва 1% от чернодробните клетки на Мийдокс, за да бъде излекуван синдрома, като първоначалните резултати се очакват в рамките на месец, а по-подробният анализ ще бъде готов до три месеца.

Докато чакаме, всички погледи ще бъдат насочени към Мийдокс, бивш готвач, който притежава частично два ресторанта, но вече не може да работи поради състоянието си.

Дори изследването да се увенчае с успех, SB-913 няма да предотвратява вече появили се здравословни проблеми, а само да пречи на по-нататъшното им влошаване.

Основната цел на проучването е да открие, дали този метод за редакция на гени ще успее да спести на други пациенти същите осакатяващи трудности, през които е преминал Мийдокс.


Източник: sciencealert.com

Facebook коментари

Коментари в сайта

Хороскоп за 14.10.2019

Хороскоп за Овен

Овен
Добре е да приключите със започнати по-рано ангажименти. Не допускайте да ви се натрупва много работа за кратък период от време. Разчитайте единствено на себе си за важни дела, за да не останете разочаровани. Успех за онези, които се занимават с търговия. Радост ще ви доставят децата и семейството.
14.10.2019

Хороскоп за Телец

Телец
Денят посветете на себе си. Наложително е да си починете повече - физически и емоционално. Големите цели, които сте си поставили изискват добра физическа кондиция. Любовта е до вас, но вие сякаш не я забелязвате.
14.10.2019

Хороскоп за Близнаци

Близнаци
Потърсете причините за безпорядъка наоколо и в самите себе си. Поведението ви не винаги съответства на високите ви изисквания, не мислите ли. Подобрете организацията си на работа и потърсете нови форми за изява на уменията си, промяна ще се отрази благотворно върху финансите ви.
14.10.2019

Хороскоп за Рак

Рак
Повече време ще посветите днес на семейството и нуждите му. Заетостта ви пречи да общувате пълноценно, но имате нужда едни от други. Делово предложение ще ви направи по-активни в търсене на подходяща информация, има какво да ви заинтригува. Перспективите са добри и поддържат духа ви.
14.10.2019

Хороскоп за Лъв

Лъв
Наложително е да си почивате днес. Физическата ви и психическа умора са отнели голяма част от енергията ви и за да се чувствате във форма ви е нужно възстановяване. Не са малко нещата, които биха ви разведрили, сами направете своя избор. Вечерта се подгответе за среща, нова дреха би ви се отразила добре на настроението.
14.10.2019

Хороскоп за Дева

Дева
Може би сте прекалено критични към околните. Самоуверени сте и отлично знаете какво правите. Всичко ще се развие така, както го планирате. Имате нужда от нещо различно и вечерта ви се отдава възможност да го намерите. Не правете грешката да смесвате работата с удоволствието. Имате достатъчно време и за двете.
14.10.2019

Хороскоп за Везни

Везни
Денят ви ще е изпъстрен с емоции и интересни срещи. Радостни новини ще ви накарат да потърсите компанията на приятни хора и да споделите вълненията си. Целите ви са обозрими и това ви дава Приятел ще ви направи предложение. Започвате нов етап от живота си, по-добър и с перспективи.
14.10.2019

Хороскоп за Скорпион

Скорпион
Каквито и задачи да ви очакват днес, няма да бъдете извинени, ако отсъства вниманието ви към партньора и близките ви. Много от решенията ви подлежат на обсъждане, или поне тези, които касаят тях, за това бъдете търпеливи и не се гневете, ако срещнете неразбиране. По-често си давайте сметка за очакванията, които имат към вас.
14.10.2019

Хороскоп за Стрелец

Стрелец
За съжаление натовареността ви се отразява неблагоприятно на настроението ви. Въздържайте се да давате оценка за щяло и нещяло. Запазете спокойствие и се отдайте на преките си занимания. Отнесете се с повече разбиране към брачния си партньор. Нуждае се от вас и ще вземете решение от интерес и на двама ви.
14.10.2019

Хороскоп за Козирог

Козирог
Гъвкавото ви поведение ще ви помогне да наложите идеите си. Ще следвате целите си с цената на всичко, решени сте да постигнете максималното. Помислете какво кому дължите и го направете, за да отворите пътя си към успеха. Необвързаните ще изживеят нови вълнения, които ще ускорят решението им за трайна връзка.
14.10.2019

Хороскоп за Водолей

Водолей
Старайте се да давате израз на позитивното си отношение към всичко около вас. Не позволявайте на никой да ви обсебва с проблемите си и да диктува поведението ви. На лице са възможности за подобряване на финансовото ви положение. Приятелска сбирка ще ви помогне да се разтоварите и повеселите, не я пропускайте.
14.10.2019

Хороскоп за Риби

Риби
Отдъхнете си на спокойствие днес. Забравете за проблемите на изминалата седмица. Нужно ви е цялото внимание на любимите ви хора. Възможно е ваши приятели да ви изненадат с неустоимо предложение. Не се колебайте, няма да съжалявате.
14.10.2019
Последни новини